El CERE-120 (AAV-Neurturin) es neuroprotector en el modelo con ratones de la EH

Neurturina, un factor neurotrófico, protegió neuronas estríales y corticales en un modelo con ratones de la EH

Neurturina, un factor neurotrófico, protegió neuronas estríales y corticales en un modelo con ratones de la EH

Ceregene anunció recientemente que su ensayo clínico de Fase II del factor neurotrófico neurturin transportado mediante un vector viral asociado al adeno, fue inefectivo en pacientes con Parkinson.

 

El estudio más abajo reporta que la investigación preclínica del mismo tratamiento  en modelos con ratones de la EH retrasó la aparición de síntomas motores y actuó como neuroprotector en función de la cantidad de pérdida de células cerebrales. Puede ser que neurturin sea más efectivo en pacientes con la EH o que la investigación con ratones no se traduzca a pacientes humanos. Estudios preclínicos y de Fase I respecto de la enfermedad de Parkinson parecían prometedores.

Marsha L. Miller, Ph.D.
El CERE-120 Intrestriatal (AAV-Neurturin) protege neuronas estríales y corticales y retrasa el déficit motor en un modelo con ratones transgénicos de la enfermedad de Huntington

Shilpa Ramaswamy, Jodi L. McBride, Ina Han, Elizabeth M. Berry-Kravis, Lili Zhou, Christopher D. Herzog

Members of the GDNF family of ligands, including neurturin (NTN), have been implicated as potential therapeutic agents for Huntington's disease (HD). The present study examined the ability of CERE-120 (AAV2-NTN) to provide structural and functional protection in the N171-82Q transgenic HD mouse model. AAV2-NTN therapy attenuated rotorod deficits in this mutant relative to control treated transgenics (p<0.01). AAV2-NTN treatment significantly reduced the number of transgenic mice that exhibited clasping behavior and partially restored their stride lengths (both p<0.05). Stereological counts of NeuN-ir neurons revealed a significant neuroprotection in the striatum of AAV2-NTN treated relative to control treated transgenics (p<0.001). Most fascinating, stereological counts of NeuN-labeled cells in layers V-VI of prefrontal cortex revealed that intrastriatal AAV2-NTN administration prevented the loss of frontal cortical NeuN-ir neurons seen in transgenic mice (p<0.01). These data indicate that gene delivery of NTN may be a viable strategy for the treatment of this incurable disease.

Neurobiology of Disease 2008 Dec 25